作为细胞治疗与组织器官替代治疗的种子细胞

随着组织工程、胚胎工程、细胞工程、基因工程等各种生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破，利用干细胞的复制和分化来取代受损细胞或组织的方法展现出无比广阔的前景。按照一定的目的在体外人工培养、分离干细胞，利用干细胞构建各种细胞、组织、器官以作为移植的来源。

探究胚胎发育的调控机制

由于受精卵植入子宫后的不可接近性， 使人们对胚胎发育机制的探讨受到影响。 而人胚胎干细胞系的建立将有助于我们探讨发育过程中的影响因素和调控机制。

作为疾病基因治疗的载体

干细胞是对疾病进行基因治疗时理想载体。如造血干细胞具有自我更新、多向分化 重建长期造血、采集和体外处理容易等特点，因此是基因治疗最理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。

体外整合外源基因，研究基因功能

胚胎干细胞与基因定位整合技术相结合，对于研究基因在胚胎发有中的表达与功能具有十分重要的意义。利用这项技术可以将一些在发育过程中特定的基因敲除，在动物体内进行基因功能缺失的研究。此外，还可以在干细胞水平上利用基因功能获得性突变使特定基因在体内瞬时或长期表达，来研究基因在胚胎不同发育时期的作用。

药物筛选平台的建立，药理研究与新药开发

胚胎干细胞可以分化为多种细胞类型又能不断自我更新，这在药物研究领域具有广泛的用途。目前用于药物筛选的细胞都来源于动物或癌细胞这样非正常的人体细胞，而胚胎干细胞可以经过体外诱导，为人类提供各种组织类型的细胞，这为药物筛选、鉴定及其毒理的研究提供坚实的基础，并有助于人类疾病细胞模型的建立及新药开发。