1、作为细胞治疗与组织器官替代治疗的种子细胞：随着组织工程、胚胎工程、细胞工程、基因工程等各种生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破，按照一定的目的在体外人工培养、分离干细胞已成为可能，利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植的来源，替代损伤和功能衰竭的组织器官，将成为干细胞的一个重大应用。

2、探讨胚胎发育的调控机制：人胚胎干细胞系的建立有助于探讨一个受精卵如何发育成复杂的生物体，以及发育过程中的影响因素和调控机制

3、作为疾病基因治疗的载体：干细胞是对疾病进行基因治疗时理想载体。

4、体外整合外源基因，研究基因功能：胚胎干细胞与基因定位整合技术相结合，对于研究基因在胚胎发有中的表达与功能具有十分重要的意义。

药物筛选平台的建立，药理研究与新药开发：胚胎干细胞可以经过体外诱导，为人类提供各种组织类型的细胞，为药物筛选、鉴定及其毒理的研究提供坚实的基础，并有助于疾病细胞模型的建立及新药开发。